No peticionamento do pedido de registro de um medicamento inovador pela via de desenvolvimento completo,
para a comprovação da eficácia e segurança diversas informações devem ser apresentadas à agência reguladora,
EXCETO:
A estudos de caracterização clínica farmacológica, incluindo estudos de farmacocinética e farmacodinâmica.
Estudos in vitro são aceitáveis para auxiliar a suportar
o conjunto de informações de caracterização clínica
farmacológica.
B estudos clínicos para a caracterização biofarmacêutica
com o histórico de desenvolvimento da formulação,
justificando eventuais diferenças entre a formulação
utilizada nos estudos clínicos e a formulação final proposta para registro.
C estudos não clínicos conduzidos para a caracterização farmacológica e toxicológica. Estes estudos não
clínicos devem ser delineados de acordo com o uso
clínico proposto para o medicamento, considerando,
entre outros, a indicação clínica, o mecanismo de ação,
a via de administração e o tempo de uso.
D a caracterização clínica de eficácia do medicamento
proposto para registro deve ser suportada pelos dados
dos estudos clínicos confirmatórios apresentados para
subsidiar o registro. Quando populações especiais
forem pleiteadas, como por exemplo as populações
pediátricas, e que esses indivíduos não tenham sido
diretamente avaliados nos estudos clínicos de fase
III, devem ser apresentadas avaliações que permitam
a extrapolação da eficácia obtida na população geral
para a população especial.
E estudos de não inferioridade da relação custo-efetividade em relação aos tratamentos estabelecidos para
a mesma patologia.