Início/Questões/Medicina/Questão 457941203667206O eteplirsen, medicação aprovada para tratamento como terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, apresenta qual...1457941203667206Ano: 2024Banca: FUNDATECOrganização: GHCDisciplina: MedicinaTemas: Neurologia | Genética ClínicaO eteplirsen, medicação aprovada para tratamento como terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, apresenta qual mecanismo de ação?APermite o readthrough ribossômico do códon de parada prematuro que interrompe precocemente a tradução e não gera uma proteína completa. Dessa forma, ocorre a produção da proteína distrofina completa.BÉ um inibidor de histona deacetilase, entretanto, o mecanismo de ação exato não é conhecido.CAtravés de um capsídio viral, a medicação fornece um transgene que codifica a proteína microdistrofina em músculos esqueléticos e cardíacos.DTrata-se de um oligonucleotídeo antisense que se liga ao éxon 51 no RNA mensageiro da distrofina e o exclui do processo de codificação da proteína, produzindo uma distrofina truncada.EInativa a miostatina, proteína com efeito inibitório no crescimento muscular, reduzindo assim a gravidade do dano em músculo esquelético.ResponderQuestões relacionadas para praticarQuestão 457941203631181MedicinaDeve-se considerar na avaliação das cardiopatias congênitas, EXCETO:Questão 457941203663413MedicinaEntre os seguintes anestésicos, qual está mais associado à hepatotoxicidade grave, particularmente em exposições repetidas?Questão 457941203664828MedicinaA sílaba tônica da palavra “saborizadas” é:Questão 457941203709666MedicinaO diagnóstico de certeza de síndrome de ativação macrofágica na AIJ sisêmica requer a presença de:Questão 457941203716369MedicinaPaciente de 23 anos com histórico de linfoma aos 10 anos, tendo sido submetida à radioterapia de parede torácica para tratamento na ocasião. No moment...Questão 457941203717730MedicinaSobre as disfunções de prótese em posição aórtica, analise as assertivas a seguir:I. Altamente sugestivo quando a velocidade de pico transprotética en...Questão 457941203719734MedicinaUm homem de 27 anos é trazido à emergência em função de cefaleia associada a vômitos e febre (temperatura axilar aferida em 39.1ºC). Ao exame, apresen...Questão 457941203724832MedicinaQuais dos fatores abaixo predispõem o lactente à rápida dessaturação frente a dificuldades respiratórias?Questão 457941203725496MedicinaSobre a toxoplasmose, analise as seguintes assertivas:I. A transmissão pode acontecer através de água e alimentos contaminados, ou da mãe para o filho...Questão 457941203746393MedicinaUm ensaio clínico randomizado foi conduzido em uma empresa, comparando a eficácia de duas medidas de proteção individuais para redução de perdas audit...